Pubblicato - 24 maggio 2023 @ 09:45 AM (GMT+2)

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Con un'importante mossa strategica, PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ:PTCT) ha annunciato l'interruzione dei suoi programmi preclinici e di ricerca iniziale nella terapia genica. Questa mossa fa parte di una più ampia strategia di prioritizzazione del portafoglio, con la società che concentra le proprie risorse su aree della pipeline che promettono di fornire sostanziali ritorni sugli investimenti e terapie trasformative per pazienti con elevate esigenze mediche non soddisfatte.

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PTC Therapeutics interrompe i programmi preclinici di terapia genica

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La decisione di interrompere i programmi di terapia genica comporterà una riduzione prevista di circa il 15% delle spese operative residue (OPEX) di PTC per il 2023. L'azienda ha inoltre comunicato che questa decisione comporterà una riduzione dell'organico, che sarà attuata in conformità con le normative sul lavoro.

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PTC continua lo sviluppo del prodotto di terapia genica Upstaza

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Nonostante l'interruzione di questi programmi, PTC rimane impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione a livello mondiale di Upstaza, la prima terapia genica mai approvata somministrata direttamente nel cervello. Questo prodotto testimonia i risultati pionieristici di PTC nel campo della terapia genica.

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I programmi di terapia genica interrotti includono programmi in fase preclinica per l'atassia di Friedreich e la sindrome di Angelman e diversi altri programmi che mirano a patologie rare del sistema nervoso centrale e oftalmologiche con un elevato bisogno medico insoddisfatto, in varie fasi di sviluppo preclinico. Sebbene questi programmi siano stati interrotti, PTC ha espresso l'intenzione di collaborare con altre parti per garantire che queste terapie possano ancora essere utili ai pazienti in futuro.

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Nell'ambito di questa rifocalizzazione, PTC si concentrerà sulla sua piattaforma proprietaria di splicing e su altri disturbi del sistema nervoso centrale e del metabolismo che sfruttano le sue competenze scientifiche innovative e differenziate. Il Dr. Matthew Klein, CEO di PTC, ha espresso fiducia nella capacità dell'azienda di posizionarsi per una crescita e un successo a lungo termine dando priorità alle altre piattaforme scientifiche innovative e differenziate.

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Emily Hill, CFO di PTC, si dimette dalla sua posizione

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In una notizia correlata, PTC Therapeutics ha anche annunciato che Emily Hill, Chief Financial Officer dell'azienda, è stata sollevata dalle sue funzioni e lascerà l'organizzazione.

PTC Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica globale a orientamento scientifico che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati a beneficio dei pazienti affetti da patologie rare. La missione dell'azienda è quella di fornire l'accesso alle migliori terapie della categoria ai pazienti con poche o nessuna possibilità di cura. PTC sfrutta la sua forte esperienza scientifica e clinica e la sua infrastruttura commerciale globale per portare le terapie ai pazienti, massimizzando così il valore per tutti i suoi stakeholder.

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